Janssen presenta una solicitud de licencia biológica a la FDA de EE. UU. para talquetamab para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario.
LA American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition más conocida como ASH, es la más importante reunión sobre hematología en el mundo, este año se celebra en New Orleans desde mañana 10 de diciembre hasta el 13 de diciembre.
Allí están ya muchos de nuestros hematólogos para exponer sus investigaciones siendo lo más habitual, también, que en ASH se den a conocer los resultados de los ensayos clínicos que se realizan en todo el mundo sobre el mieloma múltiple.
También es habitual que alrededor de estas fechas comiencen a llegar noticias, notas de prensa, etc… es el caso que nos ocupa hoy donde Janssen ha emitido una nota de prensa sobre Talquetamab, un biespecífico en ensayo clínico, también en España, para el que la compañía farmacéutica ha solicitado la licencia biológica a la FDA (agencia reguladora del medicamento en EEUU).
Solicitud de licencia biológica (BLA). SIGNIFICADO.
Una solicitud de licencia biológica ( BLA ) es definido por los EE.UU. Food and Drug Administration (FDA) de la siguiente manera:
La solicitud de licencia de productos biológicos es una solicitud de permiso para introducir, o entregar para su introducción, un producto biológico en el comercio interestatal (21 CFR 601.2). La BLA está regulada por 21 CFR 600 – 680. Una BLA es presentada por cualquier persona jurídica o entidad que se dedique a la fabricación o un solicitante de una licencia que asuma la responsabilidad del cumplimiento de las normas del producto y del establecimiento. El formulario 356h especifica los requisitos para una BLA. Esto incluye:
- Información del aplicante
- Información de producto / fabricación
- Estudios preclínicos
- Estudios clínicos
- Etiquetado [1]
Algunos productos biológicos están regulados por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER), mientras que otros están regulados por el Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER). [2]
Un BLA se envía después de que se haya aprobado un nuevo medicamento en investigación . Si falta información en el Formulario 356h, la FDA responderá en un plazo de 74 días. [3] Una BLA afirma que el producto es «seguro, puro y potente», las instalaciones de fabricación son inspeccionables y cada paquete del producto lleva el número de licencia.
Después de la aprobación, se deben enviar informes anuales, informes sobre eventos adversos, cambios de fabricación y cambios de etiquetado.
He querido explicar esto pues creo que es lo de más difícil comprensión, en definitiva, se trata de un paso más para la aprobación definitiva de talquetamab.
RARITAN, Nueva Jersey , 9 de diciembre de 2022 /PRNewswire/ — Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson anunció hoy la presentación de una solicitud de licencia biológica (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. para talquetamab para el tratamiento de pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario. Talquetamab es un anticuerpo activador de células T biespecífico, listo para usar, en investigación que se dirige tanto a GPRC5D, un nuevo objetivo de fármaco que se encuentra en algunas células normales pero que se sobreexpresa en las células de mieloma, y se dirige por separado a CD3 en las células T. 1
«A pesar de las terapias que se han desarrollado para el tratamiento del mieloma múltiple, persisten necesidades insatisfechas para los pacientes que recaen o se vuelven refractarios», dijo Peter Lebowitz , MD, Ph.D., Jefe del Área Terapéutica Global, Oncología, Janssen Research & Desarrollo, LLC. «A través de nuestro descubrimiento y desarrollo de talquetamab, un nuevo anticuerpo biespecífico GPRC5DxCD3, seguimos implacablemente comprometidos con la investigación de terapias innovadoras para pacientes y oncólogos. Esperamos trabajar en estrecha colaboración con la FDA en su revisión de la presentación de talquetamab».
Este BLA está respaldado por datos del primer estudio MonumenTAL-1 de fase 1/2 en humanos de talquetamab ( Fase 1: NCT03399799 ; Fase 2: NCT04634552 ) en pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario que han recibido más de tres líneas de terapia. 1 La primera presentación de los resultados de la Fase 2 del estudio MonumenTAL-1 se destacará en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) el 10 de diciembre de 2022 en una sesión científica oral ( Resumen n.º 157 ) 2 y se presentará como parte de la Rueda de prensa de ASH.
Acerca de Talquetamab
Talquetamab es el primer anticuerpo de su clase, listo para usar que se acopla a las células T biespecíficas y se dirige tanto a GPRC5D, una nueva diana del mieloma múltiple, como a CD3, componente principal de las células T.
CD3 participa en la activación de las células T, y GPRC5D se expresa en gran medida en las células de mieloma múltiple.
Talquetamab, que se administra mediante inyección subcutánea, se está evaluando actualmente en el estudio clínico de fase 1/2 MonumenTAL-1 para el tratamiento del mieloma múltiple en recaída o refractario ( NCT03399799 ), y en los estudios combinados RedirectTT-1 ( NCT04586426 ), TRIMM- 2 ( NCT04108195 ), TRIMM-3 ( NCT05338775 ), MonumenTAL-2 ( NCT05050097 ) y MonumenTAL-3 ( NCT05455320 ).
Talquetamab recibió la designación de Terapia Innovadora de la FDA de EE. UU. en junio de 2022 para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario, que hayan recibido previamente, al menos cuatro líneas de terapia, incluido un inhibidor del proteasoma, un agente inmunomodulador y un anti- anticuerpo CD38. En mayo de 2021 y agosto de 2021 , talquetamab recibió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento del mieloma múltiple por parte de la FDA de EE. UU. y la Comisión Europea, respectivamente. En enero de 2021 , talquetamab recibió la designación PRIME de la Comisión Europea.
Acerca del mieloma múltiple
El mieloma múltiple es un cáncer de la sangre incurable que afecta a un tipo de glóbulos blancos llamados células plasmáticas, que se encuentran en la médula ósea. En el mieloma múltiple, estas células plasmáticas cambian, se diseminan rápidamente y reemplazan las células normales en la médula ósea con tumores. Si bien algunas personas diagnosticadas con mieloma múltiple inicialmente no tienen síntomas, la mayoría de los pacientes son diagnosticados a síntomas que pueden incluir fractura de huesos o dolor, recuentos bajos de glóbulos rojos, cansancio, niveles altos de calcio, problemas renales o infecciones.
Precauciones con respecto a las declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene «declaraciones prospectivas» según se define en la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995 con respecto al desarrollo de productos y los beneficios potenciales y el impacto del tratamiento de talquetamab. Se advierte al lector que no confíe en estas declaraciones prospectivas. Estas declaraciones se basan en las expectativas actuales de eventos futuros. Si las suposiciones subyacentes resultan inexactas o se materializan riesgos o incertidumbres conocidos o desconocidos, los resultados reales podrían variar sustancialmente de las expectativas y proyecciones de Janssen Research & Development, LLC o cualquiera de las otras compañías farmacéuticas de Janssen y/o Johnson & Johnson.
Declaraciones prospectivas, significado.
En el derecho comercial de los Estados Unidos , una declaración prospectiva o una declaración de puerto seguro es una declaración que no puede sostenerse como un mero hecho . Una declaración prospectiva predice , proyecta o utiliza eventos futuros como expectativas o posibilidades. Estas declaraciones a menudo pueden ser engañosas, ya que pueden confundirse con declaraciones fácticas, mientras que en realidad son especulaciones. (Nota TR)
Teresa Regueiro (CEMMp)
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