El coordinador de la red de Terapias avanzadas (Terav) reflexiona sobre estos tratamientos que se mueven entre resultados que maravillan y una compleja situación de accesibilidad.
Las terapias avanzadas en España
En la ribera del Mar Menor, la localidad murciana de Los Alcázares ha acogido esta semana un curso de verano con los médicos y científicos que están impulsando las terapias avanzadas en España. A pocos metros de la playa, donde los bañistas superan la canícula, tiene lugar toda una exhibición de ciencia de vanguardia. El responsable del curso -y van 17 ediciones- es José María Moraleda, catedrático de la Universidad de Murcia y jefe Hematología y de la Unidad de Trasplante hematopoyético y Terapia celular en el Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca, quien atribuye el éxito de convocatoria a las grandes instituciones que lo hace posible: la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), la Universidad de Murcia y la red de Terapias Avanzadas del Instituto Carlos III (la Ricors Terav), que coordina, y al codirector del encuentro, el vicepresidente de la Universidad Internacional de Florida, Robert Sackstein. “Esto es un trabajo colectivo”, asegura. Con el mismo entusiasmo con que defiende el potencial de la célula como «medicamento vivo», Moraleda denuncia las agresiones en el entorno natural. “Al reunirnos aquí queremos llamar la atención sobre el desastre ecológico que ha tenido lugar en nuestra costa, y, de paso, apoyar al turismo, una industria importante en España, que lo ha pasado muy mal”.
Entrevista
PREGUNTA. A lo largo del curso se ha hablado sobre todo tipo de terapias avanzadas, algunas, como las CAR-T o la terapia génica con alta exigencia para su acceso. Como médico y científico, sobre esta cuestión concreta, ¿qué le diría al Ministro de Sanidad del próximo gobierno?
RESPUESTA. La accesibilidad es una de las grandes cuestiones de discusión en el curso. Para un médico o un científico lo importante es curar al paciente, y a veces se nos escapa que teniendo determinados medicamentos eficaces no podamos dárselos a los enfermos. Es un problema muy complejo, donde hay muchos intereses. Nuestra sugerencia siempre ha sido clara: la investigación académica. Apostamos por la producción local, porque pensamos que está más cerca de los pacientes. En España tenemos la infraestructura, con la Ricors de Terapias Avanzadas (Terav), integrada por 32 grupos repartidos por todo el país, ligada a los hospitales públicos, con salas de producción celular capaces de fabricar este tipo de medicamentos con nuestros conocimientos, de forma mucho más barata que en la industria. Pero para desarrollar esa idea hay que creérsela y apoyarla. Al ministro le diría venga al curso, relájese aquí un par de días, escuche, aprenda y luego decida, porque esto es un asunto crítico para toda la sociedad.
P. Además de crítico, es un campo que está progresando a gran velocidad, como muestran las incipientes investigaciones con nuevas generaciones de terapia CAR, que buscan mejorar la accesibilidad. ¿Veremos pronto CAR-T alogénicas?
R. Es un campo de investigación fascinante. Los hematólogos utilizamos todos los días las transfusiones y el trasplante de médula y sabemos que el donante joven es mejor. El futuro es lo alogénico, sin duda.
P. Las células NK, que pueden obtenerse de donantes alogénicos sanos, son una de las opciones que se estudian en esa línea.¿Desplazarán a la terapia CAR-T?
R. No se trata de quitar a un rey para poner a otro. Todas son útiles. Seguirá habiendo trasplante de progenitores hematopoyéticos después de la terapia CAR-T. Y vendrán tratamientos con células NK, pero se mantendrán las CAR-T. Son un complemento y encontraremos un hueco para cada uno. Por el curso han pasado Joaquín Martínez, del Hospital Universitario 12 de Octubre, que ya trabajan con CAR-NK en desarrollo. Son solo un ejemplo del mucho talento que hay en España, y de toda la investigación que se está haciendo aquí en terapias avanzadas. Lo que intentamos en favorecer e impulsar colaboraciones entre esos grupos para acelerar los resultados. Pero necesitamos más apoyos. El CAR-TARI-0001 del Clinic de Barcelona, el primero académico europeo, ha iniciado el ensayo en fase III, que es clave, en Holanda, donde el grupo Hovon [grupo médico cooperativo de cáncer hematológico holandés] lo ha dotado con 35 millones de euros para poder llevarlo a cabo. Tenemos que revertir esa situación. Creernos que somos capaces de generar ciencia excelente, porque lo somos, y apoyarla.
«¿Almacenar sangre de cordón? Siempre he pensado que el material biológico es un tesorito»
P. De igual forma, hay importantes avances en la terapia génica que también tienen el sello de la investigación española. Ahora este tipo de tratamientos está viviendo una segunda oportunidad, y es noticia por sus perspectivas de éxito y por la coletilla de que son los medicamentos más caros (superando los 3 millones de euros en algunos casos). ¿Qué va a aportar la terapia génica a las enfermedades hematológicas?
R. Es un tratamiento tan lógico, que no podía pasar más tiempo hasta su éxito. La segunda oportunidad llega porque se han resuelto potenciales riesgos del pasado. Las nuevas técnicas de edición génica son más precisas ahora y evitan peligros con sistemas anteriores, como que se promoviera una leucemia en el paciente. Pero no hay que olvidar que el riesgo siempre está ahí, con todo. La transfusión de hematíes no tiene riesgo cero, entrar en un quirófano tampoco.
Ahora bien, los médicos trabajamos con el balance entre riesgo y beneficio y en la terapia génica, el beneficio, que es la potencial curación, resulta hoy muy superior. Se está viendo en enfermedades hematológicas como la hemofilia y en anemias congénitas, como la talasemia y la anemia falciforme, donde ha sido clave la investigación del grupo de Juan Bueren, del Ciemat; también en otras enfermedades, como el déficit de piruvato quinasa o en inmunodeficiencias. En cuanto a los costes es algo que, como comentaba, tendremos que resolver entre todos como sociedad. Decidir dónde poner el dinero del bien común.
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