CAR-T aprobada en España
13 centros en España han participado en el desarrollo de esta terapia CAR-T, la primera dirigida a BCMA aprobada por la Comisión Europea para pacientes con mieloma múltiple.
Johnson & Johnson ha anunciado la obtención de precio y reembolso del Sistema Nacional de Salud de Carvykti (ciltacabtagén autoleucel; cilta-cel) para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario (MMRR) que han recibido al menos un tratamiento previo -incluidos un agente inmunomodulador (IMiD) y un inhibidor del proteasoma (IP)-, han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento y son refractarios a lenalidomida.
Cilta-cel, la primera terapia dirigida al antígeno BCMA aprobada por la Comisión Europea para pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario
que han recibido al menos una línea previa de tratamiento es un tratamiento de linfocitos T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T) dirigido al antígeno de maduración de células B (BCMA), una proteína que se expresa ampliamente en las células del mieloma con la llegada de cilta-cel, estamos más cerca de poder hablar de curación funcional del mieloma múltiple.
Dirigida al antígeno BCMA: innovación terapéutica
La proteína CAR de cilta-cel presenta dos anticuerpos de dominio único dirigidos a BCMA diseñados para conferir una alta avidez por el BCMA humano. Al unirse a las células que expresan BCMA, el receptor CAR promueve la activación de los linfocitos T, su expansión y la eliminación de las células del mieloma.
La incorporación de esta terapia CAR-T en segunda línea de tratamiento se basa en los resultados positivos del estudio fase 3 CARTITUDE-4, en el que se evalúa el perfil de eficacia y seguridad de cilta-cel frente a los tratamientos estándar, pomalidomida, bortezomib y dexametasona (PVd) o daratumumab, pomalidomida y dexametasona (DPd), que se distribuyeron aleatoriamente en pacientes con MMRR que habían recibido de una a tres líneas previas de tratamiento, incluyendo un IMiD y un IP, y son refractarios a lenalidomida.
Cilta-cel mejora significativamente la supervivencia global, siendo la primera CAR-T que demuestra este beneficio en el mieloma múltiple. Después de una mediana de seguimiento de 33,6 meses, la mediana de supervivencia global y supervivencia libre de progresión no se han alcanzado con cilta-cel.
María Victoria Mateos, responsable de la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Clínico de Salamanca, ha apuntado que, “con la llegada de cilta-cel, estamos más cerca de poder hablar de curación funcional del mieloma múltiple, es decir, de alcanzar una situación en la que los pacientes no muestren signos de la enfermedad y lleven una vida normalizada, aunque mantengan niveles bajos de células tumorales residuales en la médula ósea”.
Los pacientes con mieloma múltiple suelen recaer tras cada línea de tratamiento con periodos de remisión progresivamente más cortos y cada línea adicional de tratamiento se asocia con menores tasas de respuesta, intervalos libres de tratamiento más cortos y mayores tasas de toxicidad y comorbilidades. «Por este motivo, es muy importante poder contar con tratamientos innovadores como cilta-cel en líneas tempranas”, ha recalcado.
Con la llegada de cilta-cel, estamos más cerca de poder hablar de curación funcional del mieloma múltiple
Papel de la investigación española
“Retrasar la recaída, además de mejorar los beneficios clínicos, reduciría potencialmente los costes asociados a la enfermedad. Al evitarse el uso de los diferentes tratamientos hasta progresión que actualmente se utilizan en el mieloma múltiple a partir de una segunda línea, cilta-cel reduciría no solo los costes asociados a los mismos, sino también los costes directos e indirectos derivados de las visitas al hospital y costes directos hospitalarios no farmacológicos”, ha explicado Vicente Escudero, farmacéutico del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Gregorio Marañón y miembro del Grupo Coordinador de Terapias Avanzadas de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH).
Nuestro país ha tenido un papel de liderazgo y protagonismo en el desarrollo de esta terapia CAR-T, siendo uno de los primeros países en todo el mundo en el reclutamiento de pacientes para el ensayo. “Estamos muy orgullosos de la ciencia que se hace en España y del excelente nivel de los profesionales”, ha destacado David Beas, director de Government Affairs & Policy y Market Access de Johnson & Johnson Innovative Medicine España, quien ha enfatizado y agradecido «la involucración de 13 centros hospitalarios de toda nuestra geografía en el desarrollo del programa de ensayos clínicos”.
